En lo que representó "un avance importante en el desarrollo de terapias innovadoras" para quienes sufren de hemofilia B, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó este martes el Hemgenix, un nuevo medicamento para tratar la hemofilia B, que se convirtió en el más caro del mundo. 

Hemgenix, valuado en 3,5 millones de dólares por tratamiento, es una terapia génica para tratar a adultos con hemofilia B, un trastorno hemorrágico genético en el que los pacientes no producen una proteína necesaria para crear coágulos sanguíneos. Aproximadamente una de cada 40.000 personas tiene la enfermedad, la mayoría de los cuales son hombres.

¿Por qué es tan importante un medicamento como este? Porque el tratamiento típico requiere infusiones intravenosas de rutina para mantener en niveles altos el factor de coagulación faltante o deficiente. Con esta nueva terapia génica, solo se requiere una infusión IV única.

En el ensayo clínico en curso, Hemgenix redujo la tasa de hemorragias anuales y el 94 % de los pacientes interrumpieron la profilaxis con factor IX y permanecieron sin profilaxis, informó el sitio especializado PMFarma.

 

El medicamento más caro del mundo

El fabricante CSL Behring fijó el preció en 3,5 millones de dólares por tratamiento. Sin embargo, un análisis reciente sobre la rentabilidad del medicamento sugirió que el valor es relativamente “justo” para lo que logra el tratamiento, al menos en Estados Unidos.

Distinto es el análisis sobre la rentabilidad del fármaco que realizó el Instituto de Revisión Clínica y Económica de Boston (ICER, por sus siglas en inglés), que sopesó los beneficios para la salud frente a los costos de compensación y sugirió que un precio justo para el fármaco sería entre USD 2,93 y USD 2,96 millones.

Según un análisis de GoodRx citado por CNN, el fármaco más caro en EE.UU. hasta ahora era Zolgensma, que fue aprobado por la FDA en 2019 para tratar la atrofia muscular espinal y tenía un precio de USD 2,1 millones por tratamiento.

Hoy, los investigadores estiman que el costo de por vida en adultos para cada paciente con hemofilia B moderada a grave es de alrededor de 21 a 23 millones de dólares. Los costos de tratamiento en el Reino Unido son más baratos que en Estados Unidos o en otras partes de Europa, pero aún suman decenas de millones de dólares por paciente a lo largo de su vida.

Todavía no está claro si este tratamiento de terapia génica es una cura para la hemofilia B, pero los resultados iniciales son prometedores. La Agencia Europea de Medicamentos y sus homólogos reguladores de medicamentos en el Reino Unido y Australia ahora también están revisando el tratamiento de terapia génica para su uso.

Qué es la hemofilia B 

La hemofilia B es un trastorno hemorrágico genético que resulta de niveles insuficientes o faltantes del factor IX de coagulación de la sangre, una proteína necesaria para producir coágulos de sangre para detener el sangrado. Los síntomas pueden incluir sangrado abundante o prolongado después de una lesión, cirugía o procedimiento dental; en casos severos, los episodios de sangrado pueden ocurrir espontáneamente sin una causa clara. Los episodios de sangrado prolongados pueden provocar complicaciones graves, como sangrado en las articulaciones, los músculos o los órganos internos, incluido el cerebro.

“Hemgenix es único en su enfoque para aumentar la actividad media del factor IX y la protección hemostática en personas con hemofilia B, y la aprobación de hoy podría transformar fundamentalmente el paradigma del tratamiento para esta afección de por vida”, dijo el Dr. Steven Pipe, profesor y Laurence A Boxer Research Professor de Pediatría y Profesor de Patología en la Universidad de Michigan e investigador principal en el estudio HOPE-B.

“La terapia génica para la hemofilia estuvo en el horizonte durante más de dos décadas. A pesar de los avances en el tratamiento de la hemofilia, la prevención y el tratamiento de los episodios hemorrágicos pueden tener un impacto negativo en la calidad de vida de las personas”, dijo en un comunicado el doctor Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.

“La aprobación de hoy brinda una nueva opción de tratamiento para pacientes con hemofilia B y representa un avance importante en el desarrollo de terapias innovadoras para quienes experimentan la enfermedad asociada con esta forma de hemofilia”, concluyó.