Un tratamiento experimental basado en edición genética logró reducir drásticamente el colesterol LDL -conocido como colesterol "malo"- tras una sola infusión intravenosa. 

Los resultados surgieron de un estudio preliminar publicado en la revista científica The New England Journal of Medicine.

La investigación mostró que los pacientes que recibieron la dosis más alta del tratamiento registraron una caída de hasta el 62% en los niveles de colesterol LDL. En algunos casos, el efecto se mantuvo durante al menos 18 meses.

Los científicos creen que, si los resultados se confirman en estudios más amplios, el tratamiento podría transformarse en una herramienta revolucionaria para prevenir enfermedades cardiovasculares, una de las principales causas de muerte en el mundo.

Cómo funciona la terapia genética

La terapia utiliza una tecnología de edición genética que actúa directamente sobre el hígado. La infusión transporta una "máquina molecular" envuelta en partículas grasas que viajan por el torrente sanguíneo hasta las células hepáticas.

Una vez allí, el sistema modifica un gen llamado PCSK9, responsable de producir una proteína que impide que el hígado elimine colesterol LDL de la sangre.

La edición cambia una sola "letra" del ADN y desactiva ese gen. Como consecuencia, el hígado elimina más colesterol "malo" del organismo y mantiene niveles bajos de forma sostenida.

Por qué el hallazgo genera expectativa

Actualmente, millones de personas toman estatinas diariamente o reciben inyecciones periódicas para controlar el colesterol. La posibilidad de resolver el problema con una sola intervención despierta enorme interés médico.

Las enfermedades cardiovasculares provocan casi 800.000 muertes por año en Estados Unidos. Aunque existen tratamientos eficaces, muchos pacientes abandonan la medicación o no logran sostenerla en el tiempo.

El cardiólogo John H. P. Alexander, de la Universidad de Duke, consideró que una terapia de aplicación única "cambiaría las reglas del juego".

Quiénes participaron del ensayo

El estudio analizó inicialmente a 35 pacientes con niveles genéticamente elevados de colesterol o antecedentes de enfermedad cardíaca. El ensayo completo incluirá hasta 85 personas y luego avanzará hacia una fase más amplia con unos 200 pacientes.

La investigación fue liderada por Sekar Kathiresan, director ejecutivo de Verve Therapeutics, compañía que ahora pertenece a Eli Lilly.

Kathiresan explicó a The New York Times que su motivación fue personal: su padre, su hermano, su tío y su abuela sufrieron problemas cardíacos. Su hermano murió de un paro cardíaco a los 42 años.

Los casos que impactaron a los médicos

Entre los participantes aparece Alice Thomas, una mujer de 64 años de Carolina del Norte que no podía tolerar las estatinas y tampoco accedía a medicamentos inyectables por problemas con el seguro médico.

Antes del tratamiento, tenía el colesterol LDL en 190. Dos semanas después de la infusión, el nivel bajó a 50. "Esto es increíble. Una vez y se terminó", afirmó.

Otra paciente, Kristy Faulkner, sufrió un ataque cardíaco a los 42 años y reconoció que le cuesta aceptar tratamientos permanentes.

"Hay una especie de negación interna sobre tomar medicamentos todos los días de mi vida", contó.

Las dudas y los riesgos

Aunque los resultados entusiasman, especialistas remarcan que todavía falta mucho para confirmar la seguridad y eficacia del tratamiento.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) exige que los pacientes sometidos a terapias génicas sean monitoreados durante 15 años.

El cardiólogo J. Michael Gaziano, del sistema de salud de veteranos de Boston, advirtió que todavía "se necesitan muchos más datos de seguridad".

Qué podría pasar en el futuro

Las terapias génicas actuales suelen costar millones de dólares y se usan para enfermedades raras. Sin embargo, desde Eli Lilly aseguraron que buscan desarrollar un medicamento masivo y accesible.

"Queremos que algún día sea parte de la atención primaria", sostuvo Daniel Skovronsky, director científico de la compañía.

Si las próximas fases del estudio confirman los resultados, la medicina podría quedar frente a uno de los mayores avances en prevención cardiovascular de las últimas décadas.